讓您看懂干細胞療法五大最新進展

1、SanBio簽訂干細胞治療失智癥的聯合研究協議

專注于神經疾病再生醫學的SanBio公司宣布與慶應義塾大學醫學院達成關于SB623治療失智癥的聯合研究協議。

SB623是一種再生細胞藥物，正在美國進行慢性卒中的臨床試驗，在日本和美國進行治療慢性創傷性腦損傷的試驗。SB623由來自成體骨髓的間充質干細胞組成，這些干細胞經過基因改造，釋放各種生長因子，并在中風或創傷性腦損傷引起的損傷部位給藥時促進神經細胞再生，被認為是一種可以恢復功能喪失的干細胞療法。在SB623治療腦卒中小鼠的實驗中，觀察到神經干細胞向損傷部位的遷移，神經細胞的增殖和血管發生。

由Okyo Hideano教授領導的聯合研究項目旨在通過評估SB623在失智癥動物模型中的治療效果，獲得進入SB623臨床試驗階段所需的數據。SanBio將通過此類合作開發SB623作為治療失智癥的方法，包括阿茲海默病和腦血管性失智癥。

2、Axol Bioscience推出人源iPSC衍生的心房心肌細胞

7月23日，致力于人源細胞培養、提供高度驗證的原代細胞和iPSC衍生細胞以及優化的培養基和生長補充劑的Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌細胞，用于發現和開發新的治療方法，促進我們對心血管疾病的理解。由Axol的人源iPSC衍生的心室心肌細胞相同的供體產生，這種生理學相關的人源iPSC衍生細胞系快速且易于使用，可在解凍后7天內制備好，用于電生理學、心臟收縮性研究、心肌病篩查和研究。

據Axol Bioscience公司首席執行官Yichen Shi博士介紹，這是目前研究市場上唯一一個iPSC衍生的心房肌細胞產品。這些細胞將為研究人員提供一個快速且易于使用的平臺，用于研究人類心房肌細胞，創建心房特異性疾病模型，以及后續開發用于識別疾病和改善治療。

3、Gamida獲得FDA的孤兒藥資格，用于治療造血干細胞移植

一家領先的細胞和免疫治療公司Gamida Cell宣布美國FDA已授予NiCord孤兒藥資格認定，作為造血干細胞移植（HSCT）的治療方法。

NiCord是Gamida Cell的主要臨床研究項目，是一種針對高風險血液系統惡性腫瘤患者的通用骨髓移植解決方案。與未經處理的臍帶血相比，NiCord的療效有所提高，導致更少的細菌和真菌感染以及住院時間縮短。NiCord已獲得美國FDA突破性療法認定，是第一個獲得此稱號的骨髓移植替代品。它還獲得了美國和歐盟的孤兒藥資格。在美國，歐洲和亞洲，正在進行一項評估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究（NCT02730299）。

4. Convelo開發再生藥物，治療神經疾病的髓鞘損失

Convelo Therapeutics宣布從隱匿模式成立，其使命是發現并開發一種可以再生神經細胞周圍的保護性髓鞘層的新藥，這些神經細胞在多種神經系統疾病中丟失，包括多發性硬化癥（MS）。Convelo的發現平臺以Case Western Reserve University醫學院的Paul Tesar教授和Drew Adams教授實驗室的成果為基礎。他們最近在《Nature》與《Nature Methods》上發表了一系列最新研究成果，確定了刺激中樞神經系統新髓鞘細胞再生的中心分子通路。

“能夠恢復髓鞘的藥物是以髓鞘丟失為特征的神經退行性疾病患者的新治療范式，”被任命為Convelo Therapeutics總裁兼首席執行官的Derrick Rossi博士說。在加入Convelo之前，Rossi博士是哈佛大學醫學院和哈佛大學干細胞與再生生物學系的教員。他還曾在波士頓兒童醫院擔任研究員，他的實驗室專注于干細胞生物學和再生醫學。Rossi博士擁有豐富的創業史，他是Moderna Therapeutics，Magenta Therapeutics和Intellia Therapeutics的聯合創始人。

“MS是年輕人中最常見的慢性神經系統疾病，患者僅能使用免疫調節藥物。這些可以有效減緩疾病的進展但不會治愈疾病。我們的觀點是，直接作用于中樞神經系統以刺激髓鞘再生的藥物有可能完全阻止或逆轉這些類型疾病的進展。”

5. 上海宣布將推動生物治療產品應用，打造干細胞、免疫細胞治療產業群

7月25日，上海市人民政府正式發布了《關于推進本市健康服務業高質量發展加快建設一流醫學中心城市的若干意見》，意見中明確提出：推動新型個體化生物治療產品標準化規范化應用，打造免疫細胞治療、干細胞治療和基因檢測產業集群。支持醫療機構開展基因檢測服務，把臨床需求確切、成本效益高的基因檢測項目納入醫保支付目錄。另外，意見中對于發展健康管理服務、推動產學研醫協同發展、發展各類健康研發創新機構、強化個人健康消費意識等均提出明確要求。

【參考資料】[1] SanBio: Joint Research Agreement for SB623 Targeting Dementia [2] Axol Bioscience Launch Human iPSC-derived Atrial Cardiomyocytes [3] Gamida Cell Receives Orphan Drug Designation from the FDA for NiCord® as a Treatment for Hematopoietic Stem Cell Transplantation[4] Convelo Therapeutics to Develop New Regenerative Medicines for Neurological Disease Characterized by Loss of Myelin

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